研究人员揭开了甲型血友病治疗免疫反应背后的谜团

2023-08-15 17:27:16来源：互联网

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患有遗传性疾病 A 型血友病的患者接受因子 VIII 蛋白替代治疗，以补充血液中的这种凝血蛋白，从而防止危险的出血。不幸的是，这些患者中约 30% 会产生针对治疗的抗体，迄今为止，尽管我们对这种并发症有 80 多年的临床经验，但对其机制知之甚少。

在《血液》杂志最近发表的一项研究中，印第安纳大学医学院的研究人员对因子 VIII 免疫反应的根本原因提出了新的见解，提供了宝贵的见解，可以在未来带来更有效、更安全的 A 型血友病治疗。

该研究小组由儿科助理研究教授 Radek Kaczmarek 博士和赫尔曼 B 威尔斯儿科研究中心儿科教授兼基因和细胞治疗项目主任 Roland Herzog 博士领导，研究了因子 VIII、免疫细胞和脾脏之间的联系，以揭示是什么导致了抑制剂形成的负面反应。

Kaczmarek 说：“我们的目标是更清楚地了解患有这种并发症的个体如何以及为何会出现因子 VIII 抑制剂。”“我们希望我们的发现将为 A 型血友病和 VIII 因子抑制剂患者带来更成功的免疫耐受疗法。如果不了解正在解决的问题的分子和细胞基础，就很难开发新的干预措施。 VIII 因子抑制剂的形成阻碍了进展。”

科学家们发现，T细胞在免疫系统中发挥着至关重要的作用，有助于触发因子 VIII 抑制剂的形成，它们依赖一组特定的其他细胞将凝血因子 VIII 转移到 T 细胞所在的脾脏区域。该研究还发现，通过刺激一种名为 Toll 样受体 9 的先天免疫传感器，可以增强对 VIII 因子的免疫反应。此外，研究小组指出，VIII 因子不仅影响其自身的免疫反应，还可能增强免疫系统。与其他抗原的反应性，表明其固有的免疫刺激特性。

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